SUMF1
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别名:
SUMF1，Sulfatase Modifying Factor 1，FGE，UNQ3037，C-Alpha-Formylglycine-Generating Enzyme 1，Formylglycine-Generating Enzyme，Sulfatase-Modifying Factor 1，FGly-Generating Enzyme，AAPA3037 -
适应症分类:
代谢及营养类疾病 先天性/家族性/遗传性疾病 -
简称:
SUMF1 -
中文:
硫酸酯酶修饰因子1基因 -
详情:
https://www.uniprot.org/uniprotkb/Q8NBK3
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全球新药
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药品名称
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首家研发企业
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研发企业
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active适应症
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inactive适应症
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靶点
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药物类型
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药物发现
临床前
申报临床
Ⅰ期临床
Ⅱ期临床
Ⅲ期临床
申请上市
批准上市
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Inactive状态
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olenasufligene relduparvovec
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LYSOGENE SA
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(LYSOGENE SA)
(Sarepta Therapeutics Inc)
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山菲立普综合征;
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SGSH;
SUMF1;
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腺相关病毒;
重组病毒;
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lentivirus-based gene therapy (multiple sulfatase deficiency)
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费城儿童医院
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费城儿童医院(Childrens Hospital of Philadelphia)
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溶酶体贮积病;
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SUMF1;
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自体干细胞疗法;
造血干细胞疗法;
重组病毒;
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human N-sulfoglycosamine sulphohydrolase and sulfatase modifying factor 1 cDNA-carrying AAV vector
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SANFILIPPO Therapeutics SAS
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山菲立普综合征;
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SGSH;
Sulfatase;
SUMF1;
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腺相关病毒;
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同靶点中国申报注册
| 受理号 | 药品名称 | CDE企业名称 | 申请类型 | 注册类型 | 承办日期 | 状态开始日期 | 办理状态 | 审评结论 |
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同靶点中国临床试验登记
| 登记号 | 试验专业题目 | 药物名称 | 适应症 | 试验状态 | 试验分期 | 申办单位 | 试验机构 | 首次公示日期 |
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同靶点中国上市
| 批准文号 | 药品名称 | 规格 | 剂型 | 生产单位 | 上市许可持有人 | 药品类型 | 国产或进口 | 批准日期 |
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