USH2A
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别名:
USH2A，Usherin，RP39，Usher Syndrome 2A (Autosomal Recessive, Mild)，Usher Syndrome Type IIa Protein，Usher Syndrome Type-2A Protein，USH2，DJ1111A8.1，US2 -
适应症分类:
眼部疾病 遗传病 精神类疾病 -
简称:
USH2A -
中文:
Usher综合征II型基因 -
详情:
https://www.uniprot.org/uniprotkb/O75445
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全球新药
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药品名称
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首家研发企业
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研发企业
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active适应症
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inactive适应症
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靶点
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药物类型
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药物发现
临床前
申报临床
Ⅰ期临床
Ⅱ期临床
Ⅲ期临床
申请上市
批准上市
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Inactive状态
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RM-101
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广州瑞风生物科技有限公司
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广州瑞风生物科技有限公司(Guangzhou Reforgene Medicine Co Ltd)
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尤塞氏綜合症（Usher 综合征）;
视网膜色素病变;
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/
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USH2A;
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重组病毒;
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USH2A gene therapy (adeno-associated virus based vector, retinitis pigmentosa)
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Prime Medicine Inc
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(Prime Medicine Inc)
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视网膜色素病变;
视网膜营养不良;
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/
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USH2A;
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重组病毒;
腺相关病毒;
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EDIT-102
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Editas Medicine Inc
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(Editas Medicine Inc)
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II型Usher综合征;
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Cas9;
USH2A;
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CRISPR/Cas;
重组病毒;
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USH2A stereopure antisense oligonucleotide therapy
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WAVE Life Sciences Ltd
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(WAVE Life Sciences Ltd)
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II型Usher综合征;
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USH2A;
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反义寡核苷酸;
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USH2A gene-targeting RCas13d
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LocanaBio
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(LocanaBio)
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II型Usher综合征;
视网膜病;
视网膜色素病变;
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USH2A;
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腺相关病毒;
重组病毒;
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同靶点中国申报注册
| 受理号 | 药品名称 | CDE企业名称 | 申请类型 | 注册类型 | 承办日期 | 状态开始日期 | 办理状态 | 审评结论 |
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同靶点中国临床试验登记
| 登记号 | 试验专业题目 | 药物名称 | 适应症 | 试验状态 | 试验分期 | 申办单位 | 试验机构 | 首次公示日期 |
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同靶点中国上市
| 批准文号 | 药品名称 | 规格 | 剂型 | 生产单位 | 上市许可持有人 | 药品类型 | 国产或进口 | 批准日期 |
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