DYSF
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别名:
DYSF,Dysferlin,FER1L1,Limb Girdle Muscular Dystrophy 2B (Autosomal Recessive),Fer-1-Like Family Member 1,Fer-1-Like Protein 1,LGMD2B,Dystrophy-Associated Fer-1-Like Protein,Dystrophy-Associated Fer-1-Like 1,LGMDR2,MMD1 -
适应症分类:
神经系统疾病 肌肉骨骼及结缔组织疾病 心脏疾病 血管与淋巴管类疾病 肾脏及泌尿系统疾病 先天性/家族性/遗传性疾病 损伤、中毒及操作并发症 检查 -
简称:
DYSF -
中文:
肢带型肌营养不良症2B蛋白 -
详情:
https://www.uniprot.org/uniprotkb/O75923
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全球新药
药品名称
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首家研发企业
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研发企业
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active适应症
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inactive适应症
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靶点
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药物类型
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药物发现
临床前
申报临床
Ⅰ期临床
Ⅱ期临床
Ⅲ期临床
申请上市
批准上市
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Inactive状态
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SRP-6004
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全国儿童医院(美国)
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(Sarepta Therapeutics Inc)
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/
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肢带型肌营养不良;
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DYSF;
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腺相关病毒;
重组病毒;
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recombinant human MG-53
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Trim-edicine Inc
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(Axolo Pharma Inc)
(Trim-edicine Inc)
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杜兴氏肌营养不良 (进行性肌营养不良);
肌肉发育不良;
伤口愈合正常;
肾损伤;
心血管疾病;
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/
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CAV3;
DYSF;
TRIM72;
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重组蛋白;
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dysferlin gene therapy (AAV, dysferlinopathy)
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Genethon
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(Atamyo Therapeutics SAS)
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/
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肌病;
肢带型肌营养不良;
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DYSF;
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腺相关病毒;
重组病毒;
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GTDF-100
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Human Stem Cells Institute
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别尔哥罗德国立大学(Belgorod State National University)
(Genotarget LLC)
(Human Stem Cells Institute)
(North-Western State Medical University)
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肌病;
肢带型肌营养不良;
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/
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DYSF;
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重组病毒;
基因疗法;
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nano-dysferlin encoding AAV gene therapy (intramuscular, dysferlinopathy)
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北卡罗来纳大学格林斯伯勒分校
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(Tamid Bio Inc)
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/
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肢带型肌营养不良;
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DYSF;
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腺相关病毒;
重组病毒;
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同靶点中国申报注册
受理号 | 药品名称 | CDE企业名称 | 申请类型 | 注册类型 | 承办日期 | 状态开始日期 | 办理状态 | 审评结论 |
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同靶点中国临床试验登记
登记号 | 试验专业题目 | 药物名称 | 适应症 | 试验状态 | 试验分期 | 申办单位 | 试验机构 | 首次公示日期 |
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同靶点中国上市
批准文号 | 药品名称 | 规格 | 剂型 | 生产单位 | 上市许可持有人 | 药品类型 | 国产或进口 | 批准日期 |
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