HEXA
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别名:
HEXA，Hexosaminidase Subunit Alpha，Beta-Hexosaminidase Subunit Alpha，N-Acetyl-Beta-Glucosaminidase Subunit Alpha，Beta-N-Acetylhexosaminidase Subunit Alpha，Hexosaminidase A (Alpha Polypeptide)，Hexosaminidase Subunit A，GM2 Gangliosidosis，Tay Sachs Disease，TSD -
适应症分类:
神经系统疾病 代谢及营养类疾病 眼部疾病 先天性/家族性/遗传性疾病 -
简称:
HEXA -
中文:
α-己糖胺酶基因 -
详情:
https://www.uniprot.org/uniprotkb/P06865
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全球新药
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药品名称
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首家研发企业
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研发企业
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active适应症
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inactive适应症
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靶点
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药物类型
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药物发现
临床前
申报临床
Ⅰ期临床
Ⅱ期临床
Ⅲ期临床
申请上市
批准上市
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Inactive状态
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TSHA-101
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Taysha Gene Therapies Inc
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加拿大皇后大学(Queen's University at Kingston)
得克萨斯大学西南医学中心(University of Texas Southwestern Medical Center)
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GM2 神经节苷脂贮积症;
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HEXA;
HEXB;
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腺相关病毒;
重组病毒;
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cobnabexagene anvuparvovec
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National Tay-Sachs & Allied Diseases Association
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(National Tay-Sachs & Allied Diseases Association)
麻省大学医学院(University of Massachusetts Medical School)
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GM2 神经节苷脂贮积症;
山德霍夫氏病;
泰-萨病;
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HEXA;
HEXB;
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腺相关病毒;
重组病毒;
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AAV2/1-HEXA/HEXB gene therapy (GM2 gangliosidosis)
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剑桥大学
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剑桥大学(University of Cambridge)
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GM2 神经节苷脂贮积症;
山德霍夫氏病;
泰-萨病;
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HEXA;
HEXB;
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腺相关病毒;
重组病毒;
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AAV9-HEXA/HEXB gene therapy (intravenous, Tay Sachs disease/Sandhoff disease)
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麻省大学医学院
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(Sio Gene Therapies Inc)
麻省大学医学院(University of Massachusetts Medical School)
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泰-萨病;
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山德霍夫氏病;
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HEXA;
HEXB;
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腺相关病毒;
重组病毒;
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HIRMAb-HEXA
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JCR Pharmaceuticals Co Ltd
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HEXA;
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同靶点中国申报注册
| 受理号 | 药品名称 | CDE企业名称 | 申请类型 | 注册类型 | 承办日期 | 状态开始日期 | 办理状态 | 审评结论 |
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同靶点中国临床试验登记
| 登记号 | 试验专业题目 | 药物名称 | 适应症 | 试验状态 | 试验分期 | 申办单位 | 试验机构 | 首次公示日期 |
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同靶点中国上市
| 批准文号 | 药品名称 | 规格 | 剂型 | 生产单位 | 上市许可持有人 | 药品类型 | 国产或进口 | 批准日期 |
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