RPE65
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别名:
RPE65，Retinoid Isomerohydrolase RPE65，All-Trans-Retinyl-Palmitate Hydrolase，Retinol Isomerase，LCA2，Rd12，BCO3，Retinal Pigment Epithelium-Specific 65 KDa Protein，Retinal Pigment Epithelium-Specific Protein 65kDa，Retinoid Isomerohydrolase，Meso-Zeaxanthin Isomerase，BCO Family, Member 3，Lutein Isomerase，RP20，Retinal Pigment Epithelium Specific Protein 65，Retinitis Pigmentosa 20 (Autosomal Recessive)，RPE65, Retinoid Isomerohydrolase，RBP-Binding Membrane Protein，MRPE65，SRPE65，P63 -
适应症分类:
眼部疾病 先天性/家族性/遗传性疾病 -
简称:
RPE65 -
中文:
维甲酸异构水解酶RPE65 -
详情:
https://www.uniprot.org/uniprotkb/Q16518
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全球新药
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药品名称
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首家研发企业
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研发企业
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active适应症
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inactive适应症
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靶点
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药物类型
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药物发现
临床前
申报临床
Ⅰ期临床
Ⅱ期临床
Ⅲ期临床
申请上市
批准上市
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Inactive状态
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voretigene neparvovec
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费城儿童医院
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诺华(Novartis AG)
罗氏(Roche Holding Ltd)
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视网膜营养不良;
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雷伯氏先天性黑内障;
视网膜色素病变;
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RPE65;
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腺相关病毒;
重组病毒;
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FT-001
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方拓生物科技（苏州）有限公司
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方拓生物科技（苏州）有限公司(Frontera Therapeutics Inc)
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罕见的视觉系统疾病;
雷伯氏先天性黑内障;
视网膜色素病变;
视网膜营养不良;
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RPE65;
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腺相关病毒;
重组病毒;
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HG-004
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辉大（上海）生物科技有限公司
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辉大（上海）生物科技有限公司(Huida(Shanghai) Biotechnology Co. Ltd..)
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雷伯氏先天性黑内障;
失明;
视网膜病;
视网膜营养不良;
视网膜色素病变;
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RPE65;
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重组病毒;
腺相关病毒;
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cevaretigene ritoparvovec
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MeiraGTx Ltd
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(MeiraGTx Ltd)
(MeiraGTx Ltd)
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雷伯氏先天性黑内障;
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RPE65;
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腺相关病毒;
重组病毒;
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rAAV2/4.hRPE65 gene therapy (Leber congenital amaurosis)
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南特大学
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(Institut National De La Sante Et De La Recherche Medicale)
南特大学(Universite de Nantes)
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雷伯氏先天性黑内障;
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RPE65;
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腺相关病毒;
重组病毒;
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同靶点中国申报注册
| 受理号 | 药品名称 | CDE企业名称 | 申请类型 | 注册类型 | 承办日期 | 状态开始日期 | 办理状态 | 审评结论 |
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同靶点中国临床试验登记
| 登记号 | 试验专业题目 | 药物名称 | 适应症 | 试验状态 | 试验分期 | 申办单位 | 试验机构 | 首次公示日期 |
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同靶点中国上市
| 批准文号 | 药品名称 | 规格 | 剂型 | 生产单位 | 上市许可持有人 | 药品类型 | 国产或进口 | 批准日期 |
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