HEXA
-
别名:
HEXA，Hexosaminidase Subunit Alpha，Beta-Hexosaminidase Subunit Alpha，N-Acetyl-Beta-Glucosaminidase Subunit Alpha，Beta-N-Acetylhexosaminidase Subunit Alpha，Hexosaminidase A (Alpha Polypeptide)，Hexosaminidase Subunit A，GM2 Gangliosidosis，Tay Sachs Disease，TSD -
适应症分类:
内分泌及代谢疾病 遗传病 -
简称:
HEXA -
中文:
α-己糖胺酶基因 -
详情:
https://www.uniprot.org/uniprotkb/P06865
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全球新药明细
Active药物
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药品名称
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药物发现
临床前
申报临床
Ⅰ期临床
Ⅱ期临床
Ⅲ期临床
申请上市
批准上市
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|---|---|
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cobnabexagene anvuparvovec
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TSHA-101
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AAV9-HEXA/HEXB gene therapy (intravenous, Tay Sachs disease/Sandhoff disease)
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|
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AAV2/1-HEXA/HEXB gene therapy (GM2 gangliosidosis)
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HIRMAb-HEXA
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INactive药物
| 药品名称 | 首家研发企业 | 研发企业 | 靶点 | 适应症 | 全球最高研发阶段 | 中国最高研发阶段 | 药物类型 |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
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cobnabexagene anvuparvovec
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—
|
National Tay-Sachs & Allied Diseases Association，University of Massachusetts Medical School
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HEXA,HEXB
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GM2神经节苷脂贮积症,Sandhoff病,泰萨二氏病
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Ⅱ期临床
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国内未研发
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腺相关病毒,重组病毒
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TSHA-101
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—
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Queen's University at Kingston，University of Texas Southwestern Medical Center
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HEXA,HEXB
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GM2神经节苷脂贮积症
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Ⅱ期临床
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国内未研发
|
腺相关病毒,重组病毒
|
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AAV9-HEXA/HEXB gene therapy (intravenous, Tay Sachs disease/Sandhoff disease)
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麻省大学医学院
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Sio Gene Therapies Inc，University of Massachusetts Medical School
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HEXA,HEXB
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Sandhoff病,泰萨二氏病
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临床前
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国内未研发
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腺相关病毒,重组病毒
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AAV2/1-HEXA/HEXB gene therapy (GM2 gangliosidosis)
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剑桥大学
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University of Cambridge
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HEXA,HEXB
|
GM2神经节苷脂贮积症,Sandhoff病,泰萨二氏病
|
临床前
|
国内未研发
|
腺相关病毒,重组病毒
|
|
HIRMAb-HEXA
|
—
|
—
|
HEXA
|
先天性代谢缺陷
|
药物发现
|
国内未研发
|
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同靶点中国申报注册
| 受理号 | 药品名称 | CDE企业名称 | 申请类型 | 注册类型 | 承办日期 | 状态开始日期 | 办理状态 | 审评结论 |
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
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同靶点中国临床试验登记
| 登记号 | 试验专业题目 | 药物名称 | 适应症 | 试验状态 | 试验分期 | 申办单位 | 试验机构 | 首次公示日期 |
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
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同靶点中国上市
| 批准文号 | 药品名称 | 规格 | 剂型 | 生产单位 | 上市许可持有人 | 药品类型 | 国产或进口 | 批准日期 |
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
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