UBE3A
-
别名:
UBE3A，Ubiquitin Protein Ligase E3A，EPVE6AP，HPVE6A，E6-AP，ANCR，AS，Human Papilloma Virus E6-Associated Protein，Human Papillomavirus E6-Associated Protein，Oncogenic Protein-Associated Protein E6-AP，HECT-Type Ubiquitin Transferase E3A，Renal Carcinoma Antigen NY-REN-54，E6AP Ubiquitin-Protein Ligase，Ubiquitin-Protein Ligase E3A，FLJ26981，CTCL Tumor Antigen Se37-2，Angelman Syndrome，PIX1，E6AP -
适应症分类:
罕见病 遗传病 -
简称:
UBE3A -
中文:
泛素蛋白连接酶E3A -
详情:
https://www.uniprot.org/uniprotkb/Q05086
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全球新药明细
Active药物
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药品名称
|
药物发现
临床前
申报临床
Ⅰ期临床
Ⅱ期临床
Ⅲ期临床
申请上市
批准上市
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|---|---|
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GTX-102
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|
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ION-582
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|
|
PTC-AS
|
|
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UBE3A-ATS miRNA therapy (AAV9, Angelman syndrome)
|
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UBE3A gene therapy (AAV, Angelman Syndrome)
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INactive药物
| 药品名称 | 首家研发企业 | 研发企业 | 靶点 | 适应症 | 全球最高研发阶段 | 中国最高研发阶段 | 药物类型 |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
|
GTX-102
|
—
|
Ultragenyx Pharmaceutical Inc
|
UBE3A
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Angelman综合征
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Ⅱ期临床
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国内未研发
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反义寡核苷酸,反义RNA
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ION-582
|
Ionis制药
|
Ionis Pharmaceuticals Inc
|
UBE3A
|
Angelman综合征
|
Ⅱ期临床
|
国内未研发
|
反义寡核苷酸
|
|
PTC-AS
|
南佛罗里达大学
|
PTC Therapeutics International Ltd
|
UBE3A
|
Angelman综合征
|
临床前
|
国内未研发
|
腺相关病毒,重组病毒
|
|
UBE3A-ATS miRNA therapy (AAV9, Angelman syndrome)
|
—
|
Encoded Therapeutics Inc
|
UBE3A
|
Angelman综合征
|
临床前
|
国内未研发
|
重组病毒,miRNA,腺相关病毒
|
|
UBE3A gene therapy (AAV, Angelman Syndrome)
|
北卡罗来纳大学格林斯伯勒分校
|
Asklepios Biopharmaceutical Inc，University of North Carolina Greensboro
|
UBE3A
|
Angelman综合征
|
临床前
|
国内未研发
|
腺相关病毒,重组病毒
|
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同靶点中国申报注册
| 受理号 | 药品名称 | CDE企业名称 | 申请类型 | 注册类型 | 承办日期 | 状态开始日期 | 办理状态 | 审评结论 |
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
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同靶点中国临床试验登记
| 登记号 | 试验专业题目 | 药物名称 | 适应症 | 试验状态 | 试验分期 | 申办单位 | 试验机构 | 首次公示日期 |
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
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同靶点中国上市
| 批准文号 | 药品名称 | 规格 | 剂型 | 生产单位 | 上市许可持有人 | 药品类型 | 国产或进口 | 批准日期 |
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
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