NPC
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别名:
NPC1，NPC Intracellular Cholesterol Transporter 1，SLC65A1，Niemann-Pick C1 Protein，Niemann-Pick Disease, Type C1，POGZ，NPC -
适应症分类:
内分泌及代谢疾病 遗传病 -
简称:
NPC -
中文:
C型尼曼匹克病 -
详情:
https://www.uniprot.org/uniprotkb/O15118
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全球新药明细
Active药物
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药品名称
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药物发现
临床前
申报临床
Ⅰ期临床
Ⅱ期临床
Ⅲ期临床
申请上市
批准上市
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GT-0009X
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hNPC-EX
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INactive药物
| 药品名称 | 首家研发企业 | 研发企业 | 靶点 | 适应症 | 全球最高研发阶段 | 中国最高研发阶段 | 药物类型 |
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GT-0009X
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—
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Gene Therapy Research Institution Co Ltd
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NPC
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C型尼曼匹克病
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临床前
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国内未研发
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腺相关病毒,重组病毒
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hNPC-EX
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浙江霍德生物工程有限公司
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Hopstem Biotechnology Co Ltd
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NPC
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阿尔茨海默病,自闭症
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药物发现
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药物发现
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外泌体药物,多能干细胞疗法,同种异体干细胞疗法,神经干细胞疗法
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同靶点中国申报注册
| 受理号 | 药品名称 | CDE企业名称 | 申请类型 | 注册类型 | 承办日期 | 状态开始日期 | 办理状态 | 审评结论 |
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同靶点中国临床试验登记
| 登记号 | 试验专业题目 | 药物名称 | 适应症 | 试验状态 | 试验分期 | 申办单位 | 试验机构 | 首次公示日期 |
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同靶点中国上市
| 批准文号 | 药品名称 | 规格 | 剂型 | 生产单位 | 上市许可持有人 | 药品类型 | 国产或进口 | 批准日期 |
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