DYSF
-
别名:
DYSF，Dysferlin，FER1L1，Limb Girdle Muscular Dystrophy 2B (Autosomal Recessive)，Fer-1-Like Family Member 1，Fer-1-Like Protein 1，LGMD2B，Dystrophy-Associated Fer-1-Like Protein，Dystrophy-Associated Fer-1-Like 1，LGMDR2，MMD1 -
适应症分类:
肌肉骨骼系统疾病 心脑血管疾病 泌尿生殖系统疾病 罕见病 遗传病 其它 -
简称:
DYSF -
中文:
肢带型肌营养不良症2B蛋白 -
详情:
https://www.uniprot.org/uniprotkb/O75923
同类靶点
全球同靶点在研分析
适应症研发进程
企业研发进程
全球同靶点新药
查看更多明细数据，请前往“摩熵医药企业版”平台
国内同靶点分析
国内同靶点品种
国内同靶点企业
查看更多明细数据，请前往“摩熵医药企业版”平台
全球新药明细
Active药物
|
药品名称
|
药物发现
临床前
申报临床
Ⅰ期临床
Ⅱ期临床
Ⅲ期临床
申请上市
批准上市
|
|---|---|
|
SRP-6004
|
|
|
recombinant human MG-53
|
|
|
dysferlin gene therapy (AAV, dysferlinopathy)
|
|
|
nano-dysferlin encoding AAV gene therapy (intramuscular, dysferlinopathy)
|
|
|
GTDF-100
|
|
INactive药物
| 药品名称 | 首家研发企业 | 研发企业 | 靶点 | 适应症 | 全球最高研发阶段 | 中国最高研发阶段 | 药物类型 |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
|
SRP-6004
|
全国儿童医院（美国）
|
Sarepta Therapeutics Inc
|
DYSF
|
肢带型肌营养不良
|
Ⅰ期临床
|
国内未研发
|
腺相关病毒,重组病毒
|
|
recombinant human MG-53
|
—
|
Axolo Pharma Inc，Trim-edicine Inc
|
CAV3,DYSF,TRIM72
|
心脑血管疾病,杜氏肌营养不良,肌营养不良,肾损伤,身体损伤
|
临床前
|
国内未研发
|
重组蛋白
|
|
dysferlin gene therapy (AAV, dysferlinopathy)
|
—
|
Atamyo Therapeutics SAS
|
DYSF
|
肢带型肌营养不良
|
临床前
|
国内未研发
|
腺相关病毒,重组病毒
|
|
nano-dysferlin encoding AAV gene therapy (intramuscular, dysferlinopathy)
|
北卡罗来纳大学格林斯伯勒分校
|
Tamid Bio Inc
|
DYSF
|
肢带型肌营养不良
|
临床前
|
国内未研发
|
腺相关病毒,重组病毒
|
|
GTDF-100
|
—
|
Belgorod State National University，Genotarget LLC，Human Stem Cells Institute，North-Western State Medical University
|
DYSF
|
肢带型肌营养不良,肌肉疾病
|
临床前
|
国内未研发
|
重组病毒,基因疗法
|
查看更多明细数据，请前往“摩熵医药企业版”平台
同靶点中国申报注册
| 受理号 | 药品名称 | CDE企业名称 | 申请类型 | 注册类型 | 承办日期 | 状态开始日期 | 办理状态 | 审评结论 |
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
查看更多明细数据，请前往“摩熵医药企业版”平台
同靶点中国临床试验登记
| 登记号 | 试验专业题目 | 药物名称 | 适应症 | 试验状态 | 试验分期 | 申办单位 | 试验机构 | 首次公示日期 |
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
查看更多明细数据，请前往“摩熵医药企业版”平台
同靶点中国上市
| 批准文号 | 药品名称 | 规格 | 剂型 | 生产单位 | 上市许可持有人 | 药品类型 | 国产或进口 | 批准日期 |
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
查看更多明细数据，请前往“摩熵医药企业版”平台
