C9orf72
-
别名:
C9orf72，C9orf72-SMCR8 Complex Subunit，DENNL72，DENND9，Guanine Nucleotide Exchange Factor C9orf72，MGC23980，Guanine Nucleotide Exchange C9orf72，Chromosome 9 Open Reading Frame 72，Protein C9orf72，FTDALS1，ALSFTD，FTDALS -
适应症分类:
神经系统疾病 肌肉骨骼系统疾病 罕见病 -
简称:
C9orf72 -
中文:
染色体9开放阅读框72 -
详情:
https://www.uniprot.org/uniprotkb/Q96LT7
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全球新药明细
Active药物
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药品名称
|
药物发现
临床前
申报临床
Ⅰ期临床
Ⅱ期临床
Ⅲ期临床
申请上市
批准上市
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|---|---|
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AMT-161
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TAK-212
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|
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WVE-3972-01
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C9-ASO
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|
PBAL-05
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INactive药物
| 药品名称 | 首家研发企业 | 研发企业 | 靶点 | 适应症 | 全球最高研发阶段 | 中国最高研发阶段 | 药物类型 |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
|
AMT-161
|
—
|
uniQure NV
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C9orf72,MIC
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肌萎缩侧索硬化
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临床前
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国内未研发
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miRNA,重组病毒,腺相关病毒
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TAK-212
|
—
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Takeda Pharmaceutical Co Ltd
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C9orf72,PIKFYVE
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肌萎缩侧索硬化
|
临床前
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国内未研发
|
化学药
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WVE-3972-01
|
—
|
WAVE Life Sciences Ltd
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C9orf72
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肌萎缩侧索硬化,额颞痴呆
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临床前
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国内未研发
|
反义寡核苷酸
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|
C9-ASO
|
宾夕法尼亚大学医学院
|
Mayo Clinic Foundation，University of Pennsylvania School of Medicine
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C9orf72,TDP43
|
肌萎缩侧索硬化,额颞痴呆
|
临床前
|
国内未研发
|
反义寡核苷酸
|
|
PBAL-05
|
—
|
Passage Bio Inc，University of Pennsylvania
|
C9orf72
|
肌萎缩侧索硬化
|
临床前
|
国内未研发
|
腺相关病毒,重组病毒
|
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同靶点中国申报注册
| 受理号 | 药品名称 | CDE企业名称 | 申请类型 | 注册类型 | 承办日期 | 状态开始日期 | 办理状态 | 审评结论 |
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
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同靶点中国临床试验登记
| 登记号 | 试验专业题目 | 药物名称 | 适应症 | 试验状态 | 试验分期 | 申办单位 | 试验机构 | 首次公示日期 |
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
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同靶点中国上市
| 批准文号 | 药品名称 | 规格 | 剂型 | 生产单位 | 上市许可持有人 | 药品类型 | 国产或进口 | 批准日期 |
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
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