MBNL1
-
别名:
MBNL1，Muscleblind Like Splicing Regulator 1，EXP，KIAA0428，MBNL，Triplet-Expansion RNA-Binding Protein，Muscleblind-Like Protein 1，EXP42，EXP40，EXP35，Muscleblind-Like Splicing Regulator 1，Muscleblind (Drosophila)-Like，Muscleblind-Like (Drosophila)，Muscleblind-Like -
适应症分类:
肌肉骨骼系统疾病 -
简称:
MBNL1 -
中文:
肌盲样蛋白1 -
详情:
https://www.uniprot.org/uniprotkb/Q9NR56
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全球新药明细
Active药物
|
药品名称
|
药物发现
临床前
申报临床
Ⅰ期临床
Ⅱ期临床
Ⅲ期临床
申请上市
批准上市
|
|---|---|
|
ARTHEx-01
|
|
|
AAV9-AR5.2
|
|
|
AAV9-splice-sensor-V5-MBNLdelta
|
|
INactive药物
| 药品名称 | 首家研发企业 | 研发企业 | 靶点 | 适应症 | 全球最高研发阶段 | 中国最高研发阶段 | 药物类型 |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
|
ARTHEx-01
|
—
|
Arthex Biotech SA
|
MBNL1,MBNL2
|
强直性肌营养不良症1型
|
Ⅱ期临床
|
国内未研发
|
反义寡核苷酸,miRNA
|
|
AAV9-AR5.2
|
佛罗里达大学
|
—
|
MBNL1
|
肌肉萎缩
|
药物发现
|
国内未研发
|
|
|
AAV9-splice-sensor-V5-MBNLdelta
|
法国国家健康与医学研究院
|
Institut de Myologie，Sorbonne University
|
MBNL1
|
肌肉萎缩
|
药物发现
|
国内未研发
|
|
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同靶点中国申报注册
| 受理号 | 药品名称 | CDE企业名称 | 申请类型 | 注册类型 | 承办日期 | 状态开始日期 | 办理状态 | 审评结论 |
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
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同靶点中国临床试验登记
| 登记号 | 试验专业题目 | 药物名称 | 适应症 | 试验状态 | 试验分期 | 申办单位 | 试验机构 | 首次公示日期 |
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
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同靶点中国上市
| 批准文号 | 药品名称 | 规格 | 剂型 | 生产单位 | 上市许可持有人 | 药品类型 | 国产或进口 | 批准日期 |
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