USH2A
-
别名:
USH2A，Usherin，RP39，Usher Syndrome 2A (Autosomal Recessive, Mild)，Usher Syndrome Type IIa Protein，Usher Syndrome Type-2A Protein，USH2，DJ1111A8.1，US2 -
适应症分类:
遗传病 -
简称:
USH2A -
中文:
Usher综合征II型基因 -
详情:
https://www.uniprot.org/uniprotkb/O75445
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全球新药明细
Active药物
|
药品名称
|
药物发现
临床前
申报临床
Ⅰ期临床
Ⅱ期临床
Ⅲ期临床
申请上市
批准上市
|
|---|---|
|
RM-101
|
|
|
EDIT-102
|
|
|
USH2A gene-targeting RCas13d
|
|
|
USH2A stereopure antisense oligonucleotide therapy
|
|
|
USH2A gene therapy (adeno-associated virus based vector, retinitis pigmentosa)
|
|
INactive药物
| 药品名称 | 首家研发企业 | 研发企业 | 靶点 | 适应症 | 全球最高研发阶段 | 中国最高研发阶段 | 药物类型 |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
|
RM-101
|
广州瑞风生物科技有限公司
|
Guangzhou Reforgene Medicine Co Ltd
|
USH2A
|
视网膜色素变性,Usher综合征
|
Ⅰ期临床
|
Ⅰ期临床
|
重组病毒
|
|
EDIT-102
|
—
|
Editas Medicine Inc
|
Cas9,USH2A
|
II型Usher综合征
|
临床前
|
国内未研发
|
CRISPR/Cas,重组病毒
|
|
USH2A gene-targeting RCas13d
|
—
|
LocanaBio
|
USH2A
|
视网膜色素变性,视网膜病变,II型Usher综合征
|
临床前
|
国内未研发
|
腺相关病毒,重组病毒
|
|
USH2A stereopure antisense oligonucleotide therapy
|
—
|
WAVE Life Sciences Ltd
|
USH2A
|
II型Usher综合征
|
临床前
|
国内未研发
|
反义寡核苷酸
|
|
USH2A gene therapy (adeno-associated virus based vector, retinitis pigmentosa)
|
—
|
Prime Medicine Inc
|
USH2A
|
视网膜营养不良,视网膜色素变性
|
临床前
|
国内未研发
|
重组病毒,腺相关病毒
|
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同靶点中国申报注册
| 受理号 | 药品名称 | CDE企业名称 | 申请类型 | 注册类型 | 承办日期 | 状态开始日期 | 办理状态 | 审评结论 |
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
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同靶点中国临床试验登记
| 登记号 | 试验专业题目 | 药物名称 | 适应症 | 试验状态 | 试验分期 | 申办单位 | 试验机构 | 首次公示日期 |
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
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同靶点中国上市
| 批准文号 | 药品名称 | 规格 | 剂型 | 生产单位 | 上市许可持有人 | 药品类型 | 国产或进口 | 批准日期 |
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