PAH
-
别名:
PAH，Phenylalanine Hydroxylase，PH，Phenylalanine 4-Monooxygenase，Phenylalanine-4-Hydroxylase，Phe-4-Monooxygenase，PKU1，PKU -
适应症分类:
内分泌及代谢疾病 罕见病 遗传病 -
简称:
PAH -
中文:
苯丙氨酸羟化酶 -
详情:
https://www.uniprot.org/uniprotkb/P00439
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全球新药明细
Active药物
|
药品名称
|
药物发现
临床前
申报临床
Ⅰ期临床
Ⅱ期临床
Ⅲ期临床
申请上市
批准上市
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|---|---|
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盐酸沙丙蝶呤
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|
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sapropterin
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|
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pegvaliase
|
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|
sepiapterin
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|
|
HepaStem
|
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INactive药物
| 药品名称 | 首家研发企业 | 研发企业 | 靶点 | 适应症 | 全球最高研发阶段 | 中国最高研发阶段 | 药物类型 |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
|
盐酸沙丙蝶呤
|
拜玛林制药公司
|
BioMarin Pharmaceutical Inc
|
PAH
|
苯丙酮尿症
|
批准上市
|
批准上市
|
立体化学
|
|
sapropterin
|
—
|
Asubio Pharma Co Ltd
|
PAH
|
苯丙酮尿症
|
批准上市
|
药物发现
|
化学药
|
|
pegvaliase
|
—
|
BioMarin Pharmaceutical Inc
|
PAH
|
苯丙酮尿症
|
批准上市
|
国内未研发
|
重组蛋白,重组酶
|
|
sepiapterin
|
—
|
Censa Pharmaceuticals，PTC Therapeutics International Ltd
|
PAH
|
氨基酸代谢紊乱,帕金森病,苯丙酮尿症
|
申请上市
|
国内未研发
|
前药,化学药
|
|
HepaStem
|
—
|
Cellaïon NV，LifeLiver Co Ltd
|
PAH
|
慢性肝功能衰竭,凝血因子IX缺乏,凝血因子VIII缺乏,肝纤维化,非酒精性脂肪性肝炎,尿素循环障碍
|
Ⅱ期临床
|
国内未研发
|
间充质干细胞疗法,同种异体干细胞疗法
|
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同靶点中国申报注册
| 受理号 | 药品名称 | CDE企业名称 | 申请类型 | 注册类型 | 承办日期 | 状态开始日期 | 办理状态 | 审评结论 |
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
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同靶点中国临床试验登记
| 登记号 | 试验专业题目 | 药物名称 | 适应症 | 试验状态 | 试验分期 | 申办单位 | 试验机构 | 首次公示日期 |
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
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同靶点中国上市
| 批准文号 | 药品名称 | 规格 | 剂型 | 生产单位 | 上市许可持有人 | 药品类型 | 国产或进口 | 批准日期 |
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