MUT
-
别名:
MMUT，Methylmalonyl-CoA Mutase，MCM，MUT，Methylmalonyl-CoA Mutase, Mitochondrial，Methylmalonyl Coenzyme A Mutase，Methylmalonyl-CoA Isomerase，Methylmalonyl-CoA Mutase Variant C.613_615delGAA，Methylmalonyl-CoA Mutase Variant C.1495G>A，Methylmalonyl-CoA Mutase Variant C.2011A>G，Methylmalonyl-CoA Mutase Variant C.2150G>T，Methylmalonyl-CoA Mutase Variant C.322C>T，Methylmalonyl-CoA Mutase Variant C.636G>A，Methylmalonyl-CoA Mutase Variant C.643G>A，Methylmalonyl-CoA Mutase C.*192delA，Methylmalonyl-CoA Mutase C.*51C>G，Mutant Methylmalonyl CoA Mutase -
适应症分类:
内分泌及代谢疾病 罕见病 -
简称:
MUT -
中文:
甲基丙二酸单酰辅酶A变位酶 -
详情:
https://www.uniprot.org/uniprotkb/P22033
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全球新药明细
Active药物
|
药品名称
|
药物发现
临床前
申报临床
Ⅰ期临床
Ⅱ期临床
Ⅲ期临床
申请上市
批准上市
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|---|---|
|
LB-001
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|
|
mRNA-3705
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|
|
MMUT CRISPR/Cas9 gene therapy (AAV8, methylmalonic academia)
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|
|
lentiviral vector based gene therapy (liver disease)
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|
|
rapamycin
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INactive药物
| 药品名称 | 首家研发企业 | 研发企业 | 靶点 | 适应症 | 全球最高研发阶段 | 中国最高研发阶段 | 药物类型 |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
|
LB-001
|
—
|
LogicBio Therapeutics Inc
|
MUT
|
甲基丙二酸血症
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Ⅱ期临床
|
国内未研发
|
基因疗法,重组病毒
|
|
mRNA-3705
|
—
|
Moderna Inc
|
MUT
|
甲基丙二酸血症
|
Ⅱ期临床
|
国内未研发
|
mRNA
|
|
MMUT CRISPR/Cas9 gene therapy (AAV8, methylmalonic academia)
|
—
|
Baylor College of Medicine，CRISPR Therapeutics AG，National Institutes of Health，Rice University
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Cas9,MCM,MUT
|
甲基丙二酸血症
|
临床前
|
国内未研发
|
CRISPR/Cas,重组病毒,腺相关病毒
|
|
lentiviral vector based gene therapy (liver disease)
|
—
|
Genespire，San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy
|
MUT
|
肝脏疾病,甲基丙二酸血症
|
临床前
|
国内未研发
|
基因疗法,重组病毒
|
|
rapamycin
|
—
|
Asklepios Biopharmaceutical Inc，Selecta Biosciences Inc
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MCM,MUT
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遗传障碍,甲基丙二酸血症,高氨血症2型
|
药物发现
|
国内未研发
|
腺相关病毒,重组病毒
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同靶点中国申报注册
| 受理号 | 药品名称 | CDE企业名称 | 申请类型 | 注册类型 | 承办日期 | 状态开始日期 | 办理状态 | 审评结论 |
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
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同靶点中国临床试验登记
| 登记号 | 试验专业题目 | 药物名称 | 适应症 | 试验状态 | 试验分期 | 申办单位 | 试验机构 | 首次公示日期 |
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
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同靶点中国上市
| 批准文号 | 药品名称 | 规格 | 剂型 | 生产单位 | 上市许可持有人 | 药品类型 | 国产或进口 | 批准日期 |
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
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