MCM
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别名:
MMUT，Methylmalonyl-CoA Mutase，MCM，MUT，Methylmalonyl-CoA Mutase, Mitochondrial，Methylmalonyl Coenzyme A Mutase，Methylmalonyl-CoA Isomerase，Methylmalonyl-CoA Mutase Variant C.613_615delGAA，Methylmalonyl-CoA Mutase Variant C.1495G>A，Methylmalonyl-CoA Mutase Variant C.2011A>G，Methylmalonyl-CoA Mutase Variant C.2150G>T，Methylmalonyl-CoA Mutase Variant C.322C>T，Methylmalonyl-CoA Mutase Variant C.636G>A，Methylmalonyl-CoA Mutase Variant C.643G>A，Methylmalonyl-CoA Mutase C.*192delA，Methylmalonyl-CoA Mutase C.*51C>G，Mutant Methylmalonyl CoA Mutase -
适应症分类:
内分泌及代谢疾病 罕见病 -
简称:
MCM -
中文:
甲基丙二酰辅酶A变位酶 -
详情:
https://www.uniprot.org/uniprotkb/P22033
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全球新药明细
Active药物
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药品名称
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药物发现
临床前
申报临床
Ⅰ期临床
Ⅱ期临床
Ⅲ期临床
申请上市
批准上市
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|---|---|
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17beta-neriifolin
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MMUT CRISPR/Cas9 gene therapy (AAV8, methylmalonic academia)
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Human methylmalonyl-CoA mutase gene therapy (AAV, methylmalonic acidaemia)
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rapamycin
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INactive药物
| 药品名称 | 首家研发企业 | 研发企业 | 靶点 | 适应症 | 全球最高研发阶段 | 中国最高研发阶段 | 药物类型 |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
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17beta-neriifolin
|
恩康药业科技（广州）有限公司
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Enkang Pharmaceuticals (Guangzhou) Ltd
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MCM,MCM2,MCM6
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恶性肿瘤,肝肿瘤,肺部肿瘤,鼻咽癌,前列腺肿瘤,皮肤癌,胃肿瘤,宫颈肿瘤
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Ⅱ期临床
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Ⅱ期临床
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化学药
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MMUT CRISPR/Cas9 gene therapy (AAV8, methylmalonic academia)
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—
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Baylor College of Medicine，CRISPR Therapeutics AG，National Institutes of Health，Rice University
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Cas9,MCM,MUT
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甲基丙二酸血症
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临床前
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国内未研发
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CRISPR/Cas,重组病毒,腺相关病毒
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Human methylmalonyl-CoA mutase gene therapy (AAV, methylmalonic acidaemia)
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精鼎医药研究开发（上海）有限公司
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PAREXEL International LLC
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MCM,MUT
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甲基丙二酸血症
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药物发现
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国内未研发
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腺相关病毒,重组病毒
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rapamycin
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—
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Asklepios Biopharmaceutical Inc，Selecta Biosciences Inc
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MCM,MUT
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遗传障碍,甲基丙二酸血症,高氨血症2型
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药物发现
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国内未研发
|
腺相关病毒,重组病毒
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同靶点中国申报注册
| 受理号 | 药品名称 | CDE企业名称 | 申请类型 | 注册类型 | 承办日期 | 状态开始日期 | 办理状态 | 审评结论 |
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
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同靶点中国临床试验登记
| 登记号 | 试验专业题目 | 药物名称 | 适应症 | 试验状态 | 试验分期 | 申办单位 | 试验机构 | 首次公示日期 |
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
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同靶点中国上市
| 批准文号 | 药品名称 | 规格 | 剂型 | 生产单位 | 上市许可持有人 | 药品类型 | 国产或进口 | 批准日期 |
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