HTT

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适应症研发进程

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全球同靶点新药

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国内同靶点分析

国内同靶点品种

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全球新药明细

Active药物

药品名称
药物发现
临床前
申报临床
Ⅰ期临床
Ⅱ期临床
Ⅲ期临床
申请上市
批准上市
buntanetap
tominersen
VO-659
AMT-130
WVE-003

INactive药物

药品名称 首家研发企业 研发企业 靶点 适应症 全球最高研发阶段 中国最高研发阶段 药物类型
buntanetap
美国国立卫生研究院
Annovis Bio Inc
ACHE,Aβ,HTT,SNCA,TDP43,Tau
阿尔茨海默病,唐氏综合征,额颞痴呆,路易体病所致痴呆,神经退行性疾病,帕金森病
Ⅲ期临床
国内未研发
立体化学
tominersen
Ionis制药
Ionis Pharmaceuticals Inc,Roche Holding Ltd
HTT
亨廷顿病
Ⅲ期临床
国内未研发
反义寡核苷酸,反义RNA
VO-659
拜玛林制药公司
Vico Therapeutics BV
HTT,TNRC
亨廷顿病,脊髓小脑性共济失调
Ⅱ期临床
国内未研发
反义寡核苷酸
AMT-130
uniQure NV
HTT
亨廷顿病
Ⅱ期临床
国内未研发
RNAi疗法,腺相关病毒,重组病毒
WVE-003
WAVE Life Sciences Ltd
HTT
亨廷顿病
Ⅱ期临床
国内未研发
反义寡核苷酸

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同靶点中国申报注册

受理号 药品名称 CDE企业名称 申请类型 注册类型 承办日期 状态开始日期 办理状态 审评结论

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同靶点中国临床试验登记

登记号 试验专业题目 药物名称 适应症 试验状态 试验分期 申办单位 试验机构 首次公示日期

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同靶点中国上市

批准文号 药品名称 规格 剂型 生产单位 上市许可持有人 药品类型 国产或进口 批准日期

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