FMR1
-
别名:
FMR1，Fragile X Messenger Ribonucleoprotein 1，FMRP，FRAXA，FMRP Translational Regulator 1，MGC87458，POF1，POF，Fragile X Messenger Ribonucleoprotein，Synaptic Functional Regulator FMR1，Fragile X Mental Retardation 1，Premature Ovarian Failure 1，Protein FMR-1 -
适应症分类:
遗传病 -
简称:
FMR1 -
中文:
脆性x智力低下1号基因 -
详情:
https://www.uniprot.org/uniprotkb/Q06787
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Active药物
|
药品名称
|
药物发现
临床前
申报临床
Ⅰ期临床
Ⅱ期临床
Ⅲ期临床
申请上市
批准上市
|
|---|---|
|
FBX-201
|
|
|
FMR1 gene therapy (AAV9, fragile X syndrome)
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|
|
FXS-01
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|
|
unknown
|
|
|
OPN-FMRP
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|
INactive药物
| 药品名称 | 首家研发企业 | 研发企业 | 靶点 | 适应症 | 全球最高研发阶段 | 中国最高研发阶段 | 药物类型 |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
|
FBX-201
|
—
|
Forge Biologics Inc
|
FMR1
|
脆性X染色体综合征
|
临床前
|
国内未研发
|
腺相关病毒,重组病毒
|
|
FMR1 gene therapy (AAV9, fragile X syndrome)
|
多伦多大学
|
Taysha Gene Therapies Inc，University of Texas Southwestern Medical Center，University of Toronto
|
FMR1
|
脆性X染色体综合征
|
临床前
|
国内未研发
|
重组病毒,腺相关病毒
|
|
FXS-01
|
—
|
LYSOGENE SA，SATT CONECTUS ALSACE
|
FMR1
|
脆性X染色体综合征
|
临床前
|
国内未研发
|
腺相关病毒,重组病毒
|
|
unknown
|
辛辛那提儿童医院医学中心
|
—
|
FMR1
|
神经系统疾病
|
药物发现
|
国内未研发
|
|
|
OPN-FMRP
|
—
|
Opna Bio AG
|
FMR1
|
恶性肿瘤
|
药物发现
|
国内未研发
|
化学药
|
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同靶点中国申报注册
| 受理号 | 药品名称 | CDE企业名称 | 申请类型 | 注册类型 | 承办日期 | 状态开始日期 | 办理状态 | 审评结论 |
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| 登记号 | 试验专业题目 | 药物名称 | 适应症 | 试验状态 | 试验分期 | 申办单位 | 试验机构 | 首次公示日期 |
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同靶点中国上市
| 批准文号 | 药品名称 | 规格 | 剂型 | 生产单位 | 上市许可持有人 | 药品类型 | 国产或进口 | 批准日期 |
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