SMN
-
别名:
SMN1，Survival Of Motor Neuron 1, Telomeric，SMNT，TDRD16A，Gemin-1，BCD541，GEMIN1，SMA1，SMA2，SMA3，Survival Motor Neuron Protein，Tudor Domain Containing 16A，Component Of Gems 1，SMA，SMN，Spinal Muscular Atrophy (Werdnig-Hoffmann Disease, Kugelberg-Welander Disease)，Survival Motor Neuron 1 Protein，T-BCD541，SMA4，SMNC -
适应症分类:
肌肉骨骼系统疾病 -
简称:
SMN -
中文:
运动神经元存活蛋白 -
详情:
https://www.uniprot.org/uniprotkb/Q16637
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全球新药明细
Active药物
|
药品名称
|
药物发现
临床前
申报临床
Ⅰ期临床
Ⅱ期临床
Ⅲ期临床
申请上市
批准上市
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|---|---|
|
onasemnogene abeparvovec
|
|
|
GC-101
|
|
|
vesemnogene lantuparvovec
|
|
|
salanersen
|
|
|
SKG-0201
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INactive药物
| 药品名称 | 首家研发企业 | 研发企业 | 靶点 | 适应症 | 全球最高研发阶段 | 中国最高研发阶段 | 药物类型 |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
|
onasemnogene abeparvovec
|
全国儿童医院（美国）
|
Novartis AG，Novartis Gene Therapies
|
SMN1
|
脊髓性肌萎缩症
|
批准上市
|
Ⅲ期临床
|
腺相关病毒,重组病毒
|
|
GC-101
|
北京锦篮基因科技有限公司
|
Beijing GeneCradle Gene Technology Co Ltd
|
SMN1
|
脊髓性肌萎缩症
|
Ⅱ期临床
|
Ⅱ期临床
|
基因疗法,重组病毒,腺相关病毒
|
|
vesemnogene lantuparvovec
|
蓝图生物药业（天津）集团有限公司
|
Lantu Biopharma Co Ltd
|
SMN1
|
脊髓性肌萎缩症
|
Ⅱ期临床
|
Ⅱ期临床
|
腺相关病毒,重组病毒
|
|
salanersen
|
Ionis制药
|
Biogen Inc
|
SMN
|
脊髓性肌萎缩症
|
Ⅰ期临床
|
国内未研发
|
反义寡核苷酸
|
|
SKG-0201
|
揽月生物医药科技（杭州）有限公司
|
Skyline Therapeutics (Hangzhou) Co., Ltd
|
SMN1
|
脊髓性肌萎缩症
|
申报临床
|
申报临床
|
重组病毒,基因疗法
|
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同靶点中国申报注册
| 受理号 | 药品名称 | CDE企业名称 | 申请类型 | 注册类型 | 承办日期 | 状态开始日期 | 办理状态 | 审评结论 |
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
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同靶点中国临床试验登记
| 登记号 | 试验专业题目 | 药物名称 | 适应症 | 试验状态 | 试验分期 | 申办单位 | 试验机构 | 首次公示日期 |
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
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同靶点中国上市
| 批准文号 | 药品名称 | 规格 | 剂型 | 生产单位 | 上市许可持有人 | 药品类型 | 国产或进口 | 批准日期 |
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