沙丙蝶呤
- 药理分类: 激素及影响内分泌药/ 其他内分泌药
- ATC分类: 其它消化道和代谢药物/ 其它消化道和代谢药物/ 各种消化道产物与代谢产物
相关药品
NMPA批准适应症
【药品名称】
- 通用名称: 沙丙蝶呤
- 英文名称: Sapropterin
- 其他名称: —
【适应症及用法用量】
-
治疗有应答的四氢生物喋呤(BH1)缺乏症所致的高苯丙氨酸血症(HPA)。
剂型 规格 片剂 —— - 用法用量:
-
人群: 成人
给药途径: 口服用法用量详情: 适用于成人和4岁以上儿童。初始剂量为一日2-5mg/kg，分2-3次服，随餐服用。可进行剂量调整。①在给药前首先检测苯丙氨酸血液浓度，使用推荐起始剂量1周后再次检测，若苯丙氨酸血液浓度下降水平不理想，可每周逐渐增加剂量，最大不超过20mg/kg/日；②且每周进行一次苯丙氨酸血液浓度检测，持续一个月，一个月内未达到应答水平的患者应终止用药；③得到应答则可以进行调整剂量为5-20mg/kg/日，并在每次剂量调整后一周或两周时检测血苯丙氨酸和酪氨酸浓度，接受定期临床评估。
【注意事项】
- 必须在有BH4缺乏症治疗经验的医师的指导及监督下开始本药治疗。服用本品期间需要同时积极控制膳食中苯丙氨酸和总蛋白质的摄入量，以确保有效控制血苯丙氨酸浓度和营养平衡。BH4缺乏症导致的HPA是一种慢性病症，如果经治疗得到应答，就应长期使用Kuvan。然而，有关长期使用Kuvan的数据有限。本品为100mg片剂。根据体重计算日剂量，并四舍五入为100的倍数。例如，计算出的剂量为401mg至450mg应四舍五入为400mg，相当于4片。计算出的剂量为451mg至499mg应四舍五入为500mg，相当于5片。当给药剂量低于100mg时，应将一片药片溶解在100ml水中，然后按照医生处方的剂量服用相当体积的溶液。应该使用准确的带有适当刻度的装置来量取溶液，以确保所服用溶液的体积与处方剂量相符。体重超过20kg的患者，应将处方片数的本品放入装有120～240ml水的杯中，搅拌直至药片溶解后服用。体重不超过20kg的患儿，根据剂量(单位为毫克/公斤/天)，将合适数量的本品(100mg片剂)溶解在一定体积的水中，水的体积应用给药量杯(medicine cup)或者口服定量给药器(oral dosing syringe)精确测量。如果按照规定每日剂量，需要给予患者部分药物溶液，应使用口服定量给药器(oral dosing syringe)抽取一定体积的药物溶液，注入另一个杯子中供患者使用。在65岁以上患者中本品的安全性和有效性尚不明确，老年患者应慎用本品。 肾脏或肝脏受损患者，在肾或肝功能不全患者应慎用本品。
药物名称
适应症及用法用量
注意事项
参考文献
药物禁忌症
老人用药
儿童用药
- 【安全级别及用药方案】
- 慎用 1.国内尚缺乏4岁及4岁以下儿童用药的临床数据，必须使用本药时应谨慎 儿童的剂量信息遵循具体用法用量 2.国外资料中新生儿用药的安全性和有效性尚不明确 与7岁及7岁以上儿童相比，7岁以下儿童用药剂量为一日20mg/kg可增加发生低苯丙氨酸血症的风险。
- 安全级别及用药方案
- 参考文献
妊娠期妇女用药
- 【用药级别】
- 美国食品药品管理局(FDA)对本药的妊娠安全性分级为C级。
- 【用药解析】
- 1.本药是否可通过人胎盘尚不明确。本药分子量相对较低(游离碱约为241)、消除半衰期中等，预计可通过胎盘到达胚胎和胎儿。
- 2.大鼠试验中未观察到本药对生育力或胚胎-胎仔发育有影响，家兔试验中观察到前脑无裂畸形的发生率非显著增加。
- 3.有限的资料发现，妊娠前或妊娠期使用本药通常对胚胎-胎儿无不良影响，仅1例早产和1例自然流产可能与本药有关。有妊娠期妇女使用本药后婴儿生长发育正常的个案报道。
- 【用药方案】
- 1.妊娠前和妊娠期苯丙酮尿症首选膳食控制方法，仅在严格膳食控制不足以降低血苯丙氨酸浓度时，方可考虑使用本药。
- 2.妊娠期间进行本药试验时应以妊娠前体重确定剂量，不太可能对本药治疗产生反应的苯丙酮尿症妊娠期妇女不应进行本药试验。受孕前使用本药治疗且愿意继续治疗的女性妊娠后可继续使用本药，但需密切监测，妊娠晚期因胎儿生长致苯丙氨酸耐受性增加时可能需减少剂量。推荐整个妊娠期母亲血浆苯丙氨酸浓度维持在120-360μmol/L(2-6mg/dl)。
- 3.苯丙氨酸羟化酶缺乏的女性建议制定生育计划，受孕前尽可能测试对本药的反应。受孕前苯丙氨酸浓度正常化应维持3个月。
- 【参考文献】
- 1.说明书-盐酸沙丙蝶呤片(Excella GmbH & Co. KG)
- 2.FDA-Sapropterin Dihydrochloride Tablets, Powder for Oral Solution(BioMarin Pharmaceutical Inc.)
- 3.文献杂志-Genet Med,2014
- 4.文献杂志-Gynecol Endocrinol,2014
- 5.文献杂志-J Inherit Metab Dis,2014
- 6.文献杂志-Mol Genet Metab Rep,2019
- 7.文献杂志-Mol Genet Metab,2019
- 8.文献杂志-Obstet Gynecol,2020
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- 用药解析
- 用药方案
- 参考文献
哺乳期妇女用药
- 【用药级别】
- 【用药解析】
- 本药静脉给药时可随大鼠乳汁排泄，但口饲给药时未在大鼠乳汁中检测到药物。尚不明确本药是否随人类乳汁排泄及对泌乳量的影响。有报道显示哺乳期妇女使用本药治疗期间(平均哺乳3.5个月)未见乳儿发生哺乳相关的不良反应。
- 【用药方案】
- 哺乳期妇女使用本药应权衡利弊。
- 【参考文献】
- 1.说明书-盐酸沙丙蝶呤片(Excella GmbH & Co. KG)
- 2.FDA-Sapropterin Dihydrochloride Tablets, Powder for Oral Solution(BioMarin Pharmaceutical Inc.)
- 3.文献杂志-Genet Med,2014
- 4.文献杂志-Gynecol Endocrinol,2014
- 5.文献杂志-J Inherit Metab Dis,2014
- 6.文献杂志-Mol Genet Metab Rep,2019
- 7.文献杂志-Mol Genet Metab,2019
- 8.文献杂志-Obstet Gynecol,2020
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