MTM1
-
别名:
MTM1，Myotubularin 1，Phosphatidylinositol-3,5-Bisphosphate 3-Phosphatase，Phosphatidylinositol-3-Phosphate Phosphatase，Myotubularin，Myotubular Myopathy 1，XLMTM，CNMX，MTMX，CNM，CG2 -
适应症分类:
肌肉骨骼系统疾病 -
简称:
MTM1 -
中文:
肌管蛋白1 -
详情:
https://www.uniprot.org/uniprotkb/Q13496
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全球新药明细
Active药物
|
药品名称
|
药物发现
临床前
申报临床
Ⅰ期临床
Ⅱ期临床
Ⅲ期临床
申请上市
批准上市
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|---|---|
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resamirigene bilparvovec
|
|
|
MTM1 gene therapy (AAV8, myotubular myopathy)
|
|
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KT-430
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|
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VAL-0620
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|
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unknown
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INactive药物
| 药品名称 | 首家研发企业 | 研发企业 | 靶点 | 适应症 | 全球最高研发阶段 | 中国最高研发阶段 | 药物类型 |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
|
resamirigene bilparvovec
|
—
|
Audentes Therapeutics Inc
|
MTM1
|
X连锁肌小管性肌病
|
Ⅱ期临床
|
国内未研发
|
腺相关病毒,重组病毒,寡核苷酸
|
|
MTM1 gene therapy (AAV8, myotubular myopathy)
|
—
|
Genethon，Harvard Medical School，Institut National De La Sante Et De La Recherche Medicale，Kinea Bio Inc，University of Florida，University of Washington，Wake Forest University
|
MTM1
|
肌管性肌病
|
临床前
|
国内未研发
|
腺相关病毒,重组病毒
|
|
KT-430
|
—
|
Astellas Pharma Inc
|
MTM1
|
X连锁肌小管性肌病
|
临床前
|
国内未研发
|
重组病毒,基因疗法
|
|
VAL-0620
|
—
|
Valerion Therapeutics LLC
|
MTM1
|
肌管性肌病
|
药物发现
|
国内未研发
|
抗体偶联药物
|
|
unknown
|
—
|
University of Heidelberg，Universite d'Evry-Val-d'Essonne
|
MTM1
|
神经系统遗传病
|
药物发现
|
国内未研发
|
|
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同靶点中国申报注册
| 受理号 | 药品名称 | CDE企业名称 | 申请类型 | 注册类型 | 承办日期 | 状态开始日期 | 办理状态 | 审评结论 |
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同靶点中国临床试验登记
| 登记号 | 试验专业题目 | 药物名称 | 适应症 | 试验状态 | 试验分期 | 申办单位 | 试验机构 | 首次公示日期 |
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
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同靶点中国上市
| 批准文号 | 药品名称 | 规格 | 剂型 | 生产单位 | 上市许可持有人 | 药品类型 | 国产或进口 | 批准日期 |
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