- 泽布替尼
- 本品适用于治疗:1)既往至少接受过一种治疗的成人套细胞淋巴瘤(MCL)患者。2)既往至少接受过一种治疗的成人慢性淋巴细胞白血病(CLL)/小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)患者。上述适应症分别基于一项单臂临床试验的客观缓解率结果给予的附条件批准。本品的完全批准将取决于正在开展中的确证性随机对照临床试验结果。
- 左卡尼汀
- 本品用于治疗原发性系统性卡尼汀缺乏症。报道病例中,临床表现包括反复发作的Reye样脑病、低酮性低血糖症、和/或心肌病。相关症状包括骨骼肌张力减退、肌无力和发育停滞。原发性卡尼汀缺乏症的诊断要点为患者血清、红细胞和/或组织中卡尼汀水平低,且患者没有原发性脂肪酸或有机酸氧化缺陷(见临床药理部分)。在部分患者,特别是表现为心肌病的那些患者中,补充卡尼汀可快速缓解疾病的症状和体征。除卡尼汀外,还应根据患者病情予以支持治疗和其他治疗措施。本品也用于先天性代谢异常导致的继发性卡尼汀缺乏症的短期和长期治疗。
- 适用于慢性肾衰长期血透病人因继发性肉碱缺乏产生的一系列并发症状,临床表现如心肌病、骨骼肌病、心律失常、高脂血症,以及低血压和透析中肌痉挛等。
- 尿毒症终末期慢性维持性血液透析继发的左卡尼汀缺乏症。