GBA
-
别名:
GBA1，Glucosylceramidase Beta 1，GLUC，GBA，D-Glucosyl-N-Acylsphingosine Glucohydrolase，Lysosomal Cholesterol Glycosyltransferase，Lysosomal Acid Glucosylceramidase，Cholesterol Glucosyltransferase，Lysosomal Galactosylceramidase，Cholesteryl-Beta-Glucosidase，Lysosomal Glycosylceramidase，Glucosidase, Beta, Acid，Glucosylceramidase Beta，Beta-Glucocerebrosidase，Acid Beta-Glucosidase，Lysosomal Acid GCase，Glucocerebrosidase，Imiglucerase，Alglucerase，Beta-GC，SGTase，Glucosidase, Beta -
适应症分类:
神经系统疾病 罕见病 -
简称:
GBA -
中文:
葡萄糖脑苷脂酶 -
详情:
https://www.uniprot.org/uniprotkb/P04062
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全球新药明细
Active药物
|
药品名称
|
药物发现
临床前
申报临床
Ⅰ期临床
Ⅱ期临床
Ⅲ期临床
申请上市
批准上市
|
|---|---|
|
LY-M001
|
|
|
FLT-201
|
|
|
PR-001
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|
|
sinbaglustat
|
|
|
VGN-R08b
|
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INactive药物
| 药品名称 | 首家研发企业 | 研发企业 | 靶点 | 适应症 | 全球最高研发阶段 | 中国最高研发阶段 | 药物类型 |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
|
LY-M001
|
凌意（杭州）生物科技有限公司
|
Hangzhou Lingyi Biotechnology Co Ltd
|
GBA
|
I型戈谢病
|
Ⅱ期临床
|
Ⅱ期临床
|
重组病毒,腺相关病毒
|
|
FLT-201
|
—
|
Spur Therapeutics Ltd
|
GBA
|
I型戈谢病
|
Ⅱ期临床
|
国内未研发
|
腺相关病毒,重组病毒
|
|
PR-001
|
—
|
Prevail Therapeutics Inc
|
GBA
|
戈谢病,I型戈谢病,III型戈谢病,帕金森病
|
Ⅱ期临床
|
国内未研发
|
腺相关病毒,重组病毒
|
|
sinbaglustat
|
—
|
Idorsia Ltd
|
GBA2,GCS
|
中枢神经系统疾病,GM2神经节苷脂贮积症,溶酶体贮积病
|
Ⅰ期临床
|
国内未研发
|
化学药
|
|
VGN-R08b
|
上海天泽云泰生物医药有限公司
|
Shanghai Vitalgen BioPharma Co Ltd
|
GBA
|
II型戈谢病
|
临床
|
临床
|
重组病毒,基因疗法
|
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同靶点中国申报注册
| 受理号 | 药品名称 | CDE企业名称 | 申请类型 | 注册类型 | 承办日期 | 状态开始日期 | 办理状态 | 审评结论 |
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
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同靶点中国临床试验登记
| 登记号 | 试验专业题目 | 药物名称 | 适应症 | 试验状态 | 试验分期 | 申办单位 | 试验机构 | 首次公示日期 |
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
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同靶点中国上市
| 批准文号 | 药品名称 | 规格 | 剂型 | 生产单位 | 上市许可持有人 | 药品类型 | 国产或进口 | 批准日期 |
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